DURHAM, NC – (GESCHÄFTSDRAHT) – Precision BioSciences Inc. (Nasdaq: DTIL), ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das mit seiner ARCUS®-Genom-Editierplattform allogene CAR T- und In-vivo-Genkorrekturtherapien entwickelt, gab heute bekannt, dass es einen Programmkaufvertrag abgeschlossen hat, um alle weltweit wieder zu erwerben Entwicklungs- und Vermarktungsrechte für alle CAR T-Partnerprogramme, die unter den Entwicklungs- und kommerziellen Lizenzvertrag mit Servier fallen. Dies umfasst seine zwei CD19-Targeting-Allogen-CAR-T-Kandidaten im klinischen Stadium, PBCAR0191- und PBCAR19B-Stealth-Zellen, sowie vier zusätzliche Produktziele.
“Wir freuen uns über das Potenzial unserer allogenen CAR T-Pipeline, Standardbehandlungen für Krebspatienten anzubieten”, sagte Matt Kane, CEO und Mitbegründer von Precision BioSciences. „Wir glauben, dass wir in einer einzigartigen Position mit mehreren kurzfristigen Möglichkeiten sind, um mit allogenen CAR-T-Zellen, die auf CD19 abzielen, Erfolg zu haben. Unser Hauptkandidat, PBCAR0191, sieht in Kombination mit unserem verbesserten Lymphodepletionsschema weiterhin vielversprechend aus, und unser immunhinterziehender PBCAR19B-Stealth-Zellkandidat steht kurz vor dem Eintritt in die Klinik. Wir nutzten die Gelegenheit, um diese beiden CD19-Programme sowie vier zusätzliche Ziele, die Servier im Jahr 2020 ausgewählt hatte, wieder zu erwerben, um die globalen Handelsrechte wiederzuerlangen und die volle Kontrolle über unsere klinischen Programme zu erlangen. So konnten wir unsere Ressourcen fokussieren und schnelle Entscheidungen treffen. “
Gemäß den Bestimmungen des Programmkaufvertrags erhält Servier 1,25 Mio. USD in bar, und Precision hat zugestimmt, auf verdiente, aber noch nicht bezahlte Meilensteine in Höhe von insgesamt 18,75 Mio. USD zu verzichten, die ansonsten an Precision zu zahlen gewesen wären. Servier ist auch berechtigt, Meilensteine und Lizenzgebühren im niedrigen bis mittleren einstelligen Bereich zu erhalten, sofern die Produktentwicklung erfolgreich ist. In Bezug auf Produkte, die an CD19 gerichtet sind, hat Servier bestimmte Verhandlungsrechte, wenn Precision sich für eine erneute Partnerschaft der Programme entscheidet.
“Precision war ein sehr guter Partner für uns, und wir glauben weiterhin, dass die firmeneigene einstufige Zelltechnologie das Potenzial hat, die Tür zu einem Standardansatz zur Krebsbekämpfung zu öffnen”, sagte Patrick Therasse, stellvertretender Leiter für F & E-Onkologie bei Servier. „Obwohl wir die strategische Entscheidung getroffen haben, unsere F & E-Aktivitäten neu auszurichten, und wir keine aktive Rolle mehr in den Präzisionsprogrammen spielen werden, glauben wir weiterhin, dass sie mehrere Möglichkeiten haben, einschließlich des Stealth-Cell-Ansatzes, um Patienten mit hämatologischen Malignitäten zu helfen solide Tumoren, daher freuen wir uns, am potenziellen zukünftigen Erfolg dieser Programme teilnehmen zu können. “
Nach der Aktualisierung der vorläufigen Phase 1 / 2a-Studiendaten von Precision für PBCAR0191 im Dezember 2020 wurde die Aufnahme in die Studie fortgesetzt, wobei der Schwerpunkt auf Dosisstufe 3 (3 x 106 Zellen / kg) nach verstärkter Lymphodepletion (eLD) 1 lag. Die anfänglichen Rücklaufquoten stimmen mit den von Precision im Dezember 2020 gemeldeten hohen Rücklaufquoten überein, und das Sicherheitsprofil ist weiterhin akzeptabel. Precision beabsichtigt, die Ergebnisse dieses eLD-Regimes auf Haltbarkeit zu überwachen und bis Mitte 2021 aktualisierte Zwischenergebnisse zu melden.
Bis Ende Mai 2021 erwartet Precision, den ersten Patienten mit PBCAR19B zu dosieren, seinem zweiten allogenen CD19-CAR-T-Kandidaten, der mit der proprietären Stealth-Zelltechnologie von Precision entwickelt wurde. Obwohl Precision BioSciences seine vollständigen Finanzergebnisse für das am 31. März 2021 endende erste Quartal noch nicht fertiggestellt hat, verfügte Precision BioSciences zum 31. März 2021 über liquide Mittel in Höhe von ca. 193 Mio. USD und erwartet weiterhin, dass liquide Mittel und erwartete operative Einnahmen Mit den verfügbaren Krediten kann das Unternehmen seine Geschäftstätigkeit bis 2023 fortsetzen.
Vom Unternehmen gehostete Telefonkonferenzen und Webcast-Informationen
Das Managementteam von Precision wird am Donnerstag, den 15. April 2021, um 17:00 Uhr (MEZ) eine Telefonkonferenz und einen Webcast abhalten, um die heutige Ankündigung zu besprechen. Die Einwahlkonferenznummern für nationale und internationale Anrufer lauten (866) 996-7202 bzw. (270) 215-9609. Die Konferenz-ID-Nummer für den Anruf lautet 8170529. Die Teilnehmer können auf den Live-Webcast und die zugehörigen Präsentationsmaterialien auf der Precision-Website https://investor.precisionbiosciences.com/events-and-presentations im Bereich Investoren und Medien unter Veranstaltungen und Präsentationen zugreifen. Eine archivierte Aufzeichnung des Webcasts wird ungefähr 30 Tage lang auf der Precision-Website verfügbar sein.
Über PBCAR0191 (Studienidentifikator für klinische Studien: NCT03666000)
PBCAR0191 ist ein allogenes CAR T in einer klinischen Phase 1 / 2a-Studie zur Behandlung von Patienten mit R / R NHL und R / R B-ALL. PBCAR0191 wurde unter Verwendung der neuartigen und proprietären ARCUS®-Genom-Bearbeitungsplattform von Precision BioSciences entwickelt. Es wurde von der FDA als Fast Track Designation für die Behandlung von R / R B-ALL ausgezeichnet. Precision hat auch die Orphan Drug Designation der FDA für dieses Programm bei Mantelzell-Lymphomen, einem aggressiven Subtyp von NHL.
Im Dezember 2020 berichtete Precision BioSciences über positive Zwischenergebnisse dieser Studie, in der 27 Patienten mit R / R NHL oder R / R B-ALL eine PBCAR0191 CAR T-Therapie erhalten hatten und keine Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit, kein Zytokin Grad ≥ 3 zeigten Freisetzungssyndrom und keine Neurotoxizität vom Grad ≥ 3. Bei den NHL- und B-ALL-Patienten, denen PBCAR0191 in Kombination mit eLD verabreicht wurde, erreichten die objektiven Ansprechraten 83% (5/6).
Über PBCAR19B (Studienidentifikator für klinische Studien: NCT04649112)
PBCAR19B ist ein Stealth-Zellkandidat der nächsten Generation für Patienten mit CD19-positiven malignen Erkrankungen wie R / R NHL. PBCAR19B wurde entwickelt, um die Persistenz allogener CAR-T-Zellen nach der Infusion zu verbessern, indem die Abstoßung durch T-Zellen und NK-Zellen verringert wird. Zusätzlich zum CAR-Gen trägt der PBCAR19B-Stealth-Zellvektor eine kurze Haarnadel-RNA, die die Expression von Beta-2-Mikroglobulin unterdrückt, einer Komponente von MHC-Molekülen (Major Histocompatibility Complex) der Klasse I, die sich auf der Zelloberfläche befinden. Es wurde gezeigt, dass die Verringerung oder der Abbau der Klasse-I-MHC-Expression auf allogenen CAR-T-Zellen die Abtötung von CAR-T-Zellen durch zytotoxische T-Zellen verringert. Der PBCAR19B-Vektor trägt auch ein HLA-E-Gen, das die Abstoßung von CAR-T-Zellen durch NK-Zellen verringern soll, die als Ergebnis einer verringerten MHC-Molekülexpression auf der Zelloberfläche stimuliert werden können.
Über Precision BioSciences, Inc.
Precision BioSciences, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich mit seiner hundertprozentigen ARCUS®-Plattform zur Bearbeitung des Genoms der Verbesserung des Lebens (DTIL) widmet. ARCUS ist eine hochspezifische und vielseitige Plattform zur Bearbeitung des Genoms, die unter Berücksichtigung der therapeutischen Sicherheit, Abgabe und Kontrolle entwickelt wurde. Unter Verwendung von ARCUS besteht die Pipeline des Unternehmens aus mehreren klinischen Kandidaten für die CAR T-Immuntherapie von der Stange und mehreren Kandidaten für die In-vivo-Genkorrekturtherapie zur Heilung genetischer und infektiöser Krankheiten, für die keine angemessenen Behandlungen existieren. Weitere Informationen zu Precision BioSciences finden Sie unter www.precisionbiosciences.com.
Vorausschauende Aussagen
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1 Fludarabin (30 mg / m / Tag für 4 Tage) und Cyclophosphamid (1000 mg / m2 / Tag für 3 Tage)
